Les étapes de recherche et développement couvrent les études réalisées entre la découverte d’une molécule et sa commercialisation. Le processus dure entre dix et quinze ans. Sur dix mille molécules testées en recherche et développement, seulement une arrivera à passer tous les stades jusqu’à la commercialisation.

Le développement d’un médicament comporte deux volets principaux : les études pré-cliniques et les essais cliniques.

Les études pré-cliniques

  • La découverte de nouvelles cibles médicamenteuses
Les équipes de recherche pharmaceutique travaillent sur des pathologies précises. L’un des axes de la recherche consiste, pour une pathologie donnée, à trouver de nouvelles cibles sur lesquelles des médicaments pourraient agir. La cible recherchée doit être principalement présente dans les cellules anormales du corps, pour éviter au maximum des effets secondaires.

  • Le screening
Une fois la cible validée, l’objectif des chercheurs est de trouver une molécule qui va pouvoir se fixer sur cette cible, spécifique de la maladie. De nombreuses molécules sont testées sur une même cible : cette phase est appelée le "screening". Seules certaines molécules se fixent sur la cible préalablement choisie.

  • Tests in vivo et in vitro
Classiquement la fixation d’une molécule entraîne des modifications du système cellulaire. Des batteries de tests chimiques et biologiques sont effectuées afin de prouver la sélectivité, la sécurité, l’efficacité et la développabilité des molécules choisies.

Légalement, une molécule doit être testée sur trois espèces animales différentes (tests in vivo) avant d’être amenée en essai clinique, mais des méthodes alternatives permettent aujourd’hui d’économiser de nombreuses vies animales. Les modèles animaux sont, dans la mesure du possible, remplacés par des cultures de cellules humaines provenant de divers organes et tissus. Ce sont les tests in vitro.

À ce stade, l’efficacité de la molécule est reconnue sur les cellules et l’animal. L’étude sur les animaux permet d’analyser l’absorption, le métabolisme et la distribution du médicament dans un organisme entier. Ces tests permettent d’établir les doses qui seront utilisées plus tard en essais cliniques chez l’homme. De plus, depuis plusieurs années, des tests toxicologiques sur les animaux sont réalisés pour prévoir d’éventuels effets secondaires, et notamment des risques d’effets du médicament sur un fœtus.

Les études cliniques

Si une molécule réussit à passer toutes les étapes pré-cliniques, quatre phases cliniques vont alors permettre de prouver son innocuité et son efficacité chez l’homme. Les premières phases des essais cliniques sont réalisées dans des structures spécialisées avec un important suivi médical pour garantir au patient un rapport bénéfice sur risque optimal.

Essai clinique de phase I : réalisée sur des volontaires sains, cette étape permet de prouver la sécurité de l’emploi de cette molécule sur l’homme.

Essai clinique de phase II : cette étape est réalisée sur de petits groupes de malades et permet d’ajuster au mieux la dose à prescrire en fonction des réponses des différents patients. Elle permet également de déterminer si des effets secondaires apparaissent.

Essai clinique de phase III : la molécule ou un placebo est prescrit à un grand nombre de patients. Les résultats de cette étude sont comparés à des résultats d’études réalisées avec des traitements déjà existants. Cette phase permet de confirmer l’efficacité du médicament.

La phase IV de la recherche clinique se déroule après l’autorisation de mise sur le marché (AMM) de la molécule. Elle consiste à répertorier d’éventuels effets secondaires apparus plus tard dans la prise du médicament.

Trouver la forme galénique la plus appropriée

Réalisées en parallèle des essais cliniques, des recherches sont menées afin de découvrir la forme la mieux adaptée pour que la molécule soit active (comprimé effervescent ou non, sirop, spray, inhalateur, crème, injection, suppositoire) et pour qu’elle se conserve au mieux (conditions de stockage).

Toutes ces étapes de recherche et développement représentent un investissement colossal de la part des industries pharmaceutiques. Sur dix nouveaux médicaments commercialisés, seulement trois rentabiliseront les étapes qui ont permis sa découverte.

En France, les autorisations de mise sur le marché des médicaments sont délivrées par l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (Afssaps). Depuis septembre 2009, l'Afssaps met en ligne le répertoire public des essais cliniques des médicaments, consultable par tous.